▎药明康德内容团队编辑
美国波士顿地区以其世界一流的大学，医疗保健和生命科学成熟集群而著称。这个城市孕育了很多初创公司，并带领它们进入世界舞台，这其中特别令人关注的就是其生命科学领域的公司。在由信息服务和投资研究公司EqualOcean 评选的这一榜单中，共有20家波士顿地区值得关注的生命科学初创公司上榜。生物技术和医药共有17家，数字健康和医疗设备分别有1家，人工智能健康类有1家。这其中有12家初创公司位于哈佛大学（Harvard University）和麻省理工学院（MIT）的所在地剑桥，为这些公司提供了优秀的科学家，研究人员和专业发展机会。榜单上所有公司的总融资额都超过1亿美元。数字医疗主要使用应用程序或平台对患者的传统医疗服务进行数字化。它具有许多硬件支持设备，目前由于移动电话的广泛使用，该技术越来越易于用户使用。根据Grand View Research的研究，到2027年，移动数字医疗市场规模将达到3168亿美元，复合年增长率（CAGR）达到29.2％。这一市场吸引了诸如Pear Therapeutics等公司，为患者提供更好的预后，更智能的临床医疗和监测工具。Pear有一系列已上市的产品和候选产品，其治疗领域包括严重的精神和神经疾病。其首款产品是用于治疗药物滥用障碍（SUD）的reSET，它是首款获得美国FDA批准用于治疗疾病的数字医疗处方疗法。目前，该公司已宣布与Apricity Health达成合作，推动数字疗法在免疫肿瘤治疗领域的发展。Pear Therapeutics开发管线（图片来源：Pear Therapeutics官网）从简单，低风险的设备（例如医用温度计和一次性手套）到植入并维持生命的高风险设备，医疗设备的涵盖范围非常广。高风险设备通常需要进行更高要求的监督和控制。根据Statista的报告，从2013年到2017年，医疗设备召回的数量从2303件增加到3202件，最大的原因在于医疗设备的设计问题。尽管召回率不低，但这个巨大的市场仍吸引着投资人和初创公司，这让美国是全球最大的医疗设备市场之一。一家名为Beta bionics的仿生学设备公司在众多设备初创公司中脱颖而出。两个月前，其开发的设备iLet获得了突破性设备认定。该设备可以自动适应患者不断变化的胰岛素治疗，满足1型糖尿病患者的治疗需求。iLet设备（图片来源：Beta bionics官网）生物医药领域是波士顿地区真正的趋势板块。在20家值得关注的生命科学初创公司中，有17家属于这一领域，其中包括名为Relay Therapeutics的公司。这家公司曾上榜业界知名的年度 “生物技术猛公司”（FierceBiotech's 2017 Fierce 15）榜单。该公司开发平台的核心是了解蛋白质的构象如何与功能相关。其初始项目专注于下一代肿瘤疗法的开发，目前已在基因组定义的患者群体中开发出致病蛋白的高选择性抑制剂。2018年12月，它完成了4亿美元C轮融资。图片来源：Relay Therapeutics官网医药领域涵盖了许多专注于不同疾病治疗（例如代谢性疾病和疼痛管理）的初创公司。致力于开发肿瘤微环境创新抗癌疗法的鼎航医药（Oncologie）是一家在中国设有分支机构的上榜公司。它在去年与默沙东（MSD）达成一项临床试验合作协议，评估其在研抗磷脂酰丝氨酸（PS）抗体bavituximab与默沙东的抗PD-1疗法Keytruda联合，治疗晚期胃癌或食管胃连接部腺癌患者的疗效。Bavituximab作用机制示意图（图片来源：Oncologie官网）在靶向RNA疗法领域广受关注的生物医药公司Arrakis Therapeutics开发了一种系统化治疗手段，它通过计算机模拟技术和高通量分子生物学工具，发现并验证可成药的RNA靶点。其研发人员还设立了多种筛选方法，目前已筛选了数百个潜在的目标，还通过识别靶向RNA的结合位点，推导和建立靶向RNA的分子识别机制。他们针对多种创新RNA靶点，已推进了一系列新药研发项目。
▲分子模拟RNA的结构。不同构象有望通过不同小分子药物来靶向（红色为起始密码子AUG；图片来源：Arrakis）在CRISPR技术基础上建立药物发现技术平台的KSQ Therapeutics公司也已开展了12个药物研发项目。KSQ把CRISPRomics技术应用在了T细胞上，通过功能分析全面筛查所有基因，确认能够加强癌症免疫中T细胞疗法和药物疗法的若干基因靶点。KSQ研发管线中首个项目就是基于T细胞基因组分析而推出的类似CAR-T的T细胞疗法。这种定向改造的T细胞在多个动物模型中已被证明对PD-1抗性的实体瘤有很高的活性。此外，Inozyme Pharma正在研究代谢性疾病治疗方法。Centrexion Therapeutics旨在减轻慢性疼痛患者的负担，该公司融资总额已超过1.82亿美元。另一家名为Lyndra Therapeutics的公司则将重点放在可减少药物副作用和提高药效的产品开发上。该公司曾宣布，其产品可以在患者体内停留一星期，并持续不断地发挥效果。基因治疗的重点是纠正或补偿由基因缺陷和异常引起的疾病。根据Grand View Research的研究，到2026年，基因治疗领域的规模将达到55.5亿美元，复合年增长率为33.9％。上榜的三家公司在这一领域做得较为突出。首先是Generation Bio公司，该公司的疗法基于其专有的GeneWave技术而开发，可提供持续、高水平的基因表达，并可重复给药，调节并维持终生治疗。由于病毒载体基因疗法相关的免疫原性限制了治疗和预防的重复给药剂量，这种疗法克服了病毒载体基因疗法的缺陷。另一家名为eGenesis的公司则通过基因剪刀工具，降低异种器官之间的排异反应和异种病毒的危害，推动异种器官移植的临床应用。三个月前，该公司完成1亿美元融资，用于将CRISPR版猪肾推进到人体试验。Foghorn Therapeutics旨在开发以染色质重塑酶复合物（chromatin remodeling complexes）为靶点的新药。榜单上有4家公司专注于癌症治疗领域。名为Thrive Early Detection的公司正在开发CancerSEEK，一款可以在癌症早期检测多种癌症类型的液体活检。最近，它完成的融资总额为1.1亿美元。Oncorus公司正在推动创新溶瘤病毒疗法。去年八月，该公司完成近8000万美元融资，用于将一种抗癌病毒推进到人体测试。Compass Therapeutics开发了一种可鉴定与人类免疫突触中几乎所有靶点相结合的抗体候选药物，其最初的研究重点是T细胞、天然杀伤（NK）细胞和巨噬细胞。该公司独特的抗体发现和双特异性工程平台StitchMabs是一种新型高通量双特异性筛选平台，能够快速识别与每个靶标上一系列表位相结合的候选药物，快速鉴定协同双特异性活性。Ribon Therapeutics的研究重点是PARP酶家族的成员PARP-7。RBN-2397已在治疗晚期实体瘤患者的1期试验中完成首例患者给药。其monoPARP综合技术平台在调节使癌细胞存活的应激反应中发挥重要作用。榜单上只有一家人工智能健康公司Concerto HealthAI上榜。该公司专注于面向精准肿瘤学的真实世界数据（real world data，RWD）与企业级的AI技术解决方案。近日，这家公司发布eurekaHealth 3.0。这是首个真实世界证据（RWE）与AI技术结合的解决方案，所具备的速度、精准度和可信度，能为生命科学领域的肿瘤学临床研发，提供高性能的RWE深入解析。SQZ Biotech研发管线（图片来源：SQZ Biotech官网）除了癌症和基因领域，细胞疗法和肾脏疾病疗法也引起了初创公司的兴趣。SQZ Biotech首席执行官Armon Sharei博士表示，2020年对SQZ来说将是令人振奋的一年，他们即将获得其首次临床试验的数据。而Goldfinch Bio则正在开发肾脏疾病的治疗方法。去年5月，它曾与吉利德科学（Gilead Sciences）达成开发糖尿病肾病和其它罕见肾病创新疗法的合作。
[1] Health Technology Trending in Boston : 20 valuable startups in 2020，Retrieved February 18，2020，from https://equalocean.com/healthcare/20200213-health-technology-trending-in-boston-20-valuable-startups-in-2020
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